Valutazione del rapporto beneficio/rischio di Glybera, il primo farmaco per terapia genica approvato in Europa
Extended abstract Master in "Scienze Regolatorie del Farmaco"
04/04/2014
Massimiliano Sarra, nell’ambito del suo lavoro di tesi, presentata a termine del Master Universitario di secondo livello della Facoltà di Farmacia e Medicina dell’Università degli Studi di Roma “Sapienza”, svolto in collaborazione con l’Agenzia Italiana del Farmaco, ha ripercorso il complesso percorso tecnico-regolatorio iniziato nel 2010 che ha potato nel 2012 alla Autorizzazione all’Immissione in Commercio per Glybera, il primo farmaco per terapia genica approvato in Europa nell’ambito della procedura centralizzata coordinata dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA).
Glybera rappresenta una pietra miliare delle scienze regolatorie, non solo perché è il primo farmaco per terapia genica approvato in Europa, ma anche perché ha dimostrato che le regole che valgono in campo regolatorio per i farmaci convenzionali devono essere applicate con un certo grado di flessibilità, se le evidenze scientifiche disponibili lo permettono, a farmaci altamente innovativi, che hanno come target terapeutico patologie estremamente rare.
Infine, l’approvazione del primo farmaco per terapia genica in Europa rappresenta una spinta per le aziende farmaceutiche a investire in un settore della farmaceutica da sempre considerato rischioso, a causa degli ingenti investimenti economici necessari per lo sviluppo clinico dei trattamenti terapeutici, del continuo alternarsi di successi e fallimenti che ha generato un certo scetticismo, e a causa dello scarso ritorno economico legato al fatto che molto spesso il target terapeutico di questo tipo di farmaci è rappresentato da patologie rare.